Layouts
Horizontal Caixa

A primeira terapia genética para tratamento de distrofia da retina foi aprovada nos Estados Unidos pelo FDA (Food and Drug Administration ) O LUXTURNA (voretigene neparvovec) biallelic RPE65-mediated IRD foi aprovado para tratamento da doença hereditaria da retina (distrofia). Produzido pela empresa de biotecnologia Spark Therapeutics, com sede na Filadélfia, nos Estados Unidos, o medicamento será administrado em dose única. O medicamento corrige mutação no gene RPE65 que pode resultar em cegueira. O gene fornece instruções para reações químicas essenciais para a visão normal. Uma doença causada por mutação neste gene é a Amaurose congênita de Leber (ACL) que é uma doença degenerativa da retina hereditária caracterizada pela perda grave de visão desde o nascimento. Uma variedade de outras anormalidades relacionados com o olho, incluindo movimentos oculares inadequados e e sensibilidade à luz também podem ocorrer. Alguns pacientes com LCA também possuem anormalidades do sistema nervoso central. Hoje, aproximadamente 2 mil pessoas vivem com a doença nos Estados Unidos. Indíviduos portadores vão perdendo a visão ao longo do tempo até que a condição progride para a cegueira completa, informa o FDA. O tratamento com Luxturna deve ser feito separadamente em cada olho em dias separados, com pelo menos seis dias entre os procedimentos cirúrgicos. É administrado via injeção subretiniana por um cirurgião experiente na realização de cirurgia intraocular. O tratamento com Luxturna deve ser feito separadamente em cada olho em dias separados, com pelo menos seis dias entre os procedimentos cirúrgicos. É administrado via injeção subretiniana por um cirurgião experiente na realização de cirurgia intraocular. Nos exames clínicos realizados para comprovar a eficácia de Luxturna, nove em cada dez pacientes se viram beneficiados pelo tratamento pelo menos durante um período de dois anos e meio. O medicamento custará US$ 425 mil (RS$ 1.375.470) por olho, mas o preço final se mantém abaixo de um milhão de dólares, que era inicialmente estimado quando recebeu a autorização da agência de medicamentos dos Estados Unidos (FDA) em meados de dezembro de 2017 O valor, no entanto, não será arcado pelos pacientes que moram nos Estados Unidos e que necessitem do procedimento, mas pelos hospitais e operadoras de planos de saúde norte americanos, que bancarão a maior parte do pagamento.